美国首例!CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

2019-11-08 18:10:23
来源:文章来源于网络

据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症患者的血细胞进行了基因修饰。医生从患者的血液中提取免疫系统细胞,并对其进行基因修饰,以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑来治疗癌症。

edwardstadtmauer博士

这三名患者都在六十多岁,其中两人患有多发性骨髓瘤,另一人患有肉瘤。在接受传统手术、放疗和化疗后,癌症仍在扩散。宾夕法尼亚大学肿瘤学教授Edwardstadtmauer博士领导的研究小组决定使用CRISPR基因编辑技术来帮助修改患者的t细胞。

由于担心基因编辑中的错误,研究人员首先从病人的血液中提取t细胞,然后使用CRISPR-Cas9编辑来删除三个可能干扰细胞对癌症的抗药性或导致副作用的基因。在编辑过程中,去除T细胞的天然受体,以确保免疫细胞与癌细胞的正确部分结合,然后编辑和删除PD-1,这是一个自然的检查点,因为它有时会阻止t细胞进行工作。

然后,研究人员将一种病毒插入T细胞受体(Tcr)中,以引导经过编辑的t细胞靶向一种名为NY-ESO-1的抗原。这种抗原仅在某些癌细胞中表达,在正常组织中很少发现。这意味着患者必须事先接受筛选,以确保能够通过这种方法治疗。

注射CRISPR编辑的t细胞图片来源:彭医学

一旦注射经过编辑的细胞,病人体内细胞的生长就会增加10000至100000倍。在随后的血液测试中,经CRISPR编辑的三名患者的t细胞被放大并存活。虽然没有人对治疗产生反应,但没有与治疗相关的严重不良事件。

参与这项研究的医学教授Richardw.Vague博士说:我们使用的方法不是改变人体的DNA,而是一种旨在提高患者自身抗癌能力的免疫疗法。

虽然目前尚不清楚这种疗法是否真的能治疗癌症,但研究的重点是确保这一过程是安全可行的。一旦获得FDA批准,医生们表示,他们将能够更有效地对抗不同基因的癌症。未来,研究人员计划对另外15名患者进行治疗,并对其安全性和有效性进行评估。

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参考:

[1]crisprtakesitsfirststepsineditinggenestofightcancer

[2]earlyresultsfromfirst-in-u.s.trialofcrispr-editedimmunecellsforcancerpatientssuggestsafetyofapproach

[3]医生

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